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El National Institutes of Health, NIH, concede una beca al equipo de la Dr. Haiyan Fu

La Dr. Fu ha estado trabajando durante mas de 10 años en el desarrollo de una terapia génica destinada a corregir la deficiencia del la enzima NAGLU, Sanfilippo B.  Esta beca permitirá a la Dr. Fu completar la fase pre-clínica, tras haber demostrado la efectividad del tratamiento en ratones,  y proponer el vector AAV9 como IND, investigational New Drug, a la FDA, Food and Drug Administration para comenzar los ensayos clínicos en FASE I/II

El vector viral AAV9 es el único capaz de atravesar la barrera hematoencefálica, por lo que su administración puede realizarse de forma intravenosa

La Dr. Fu mantiene que esta aproximación terapéutica es válida para el resto de tipos de Sanfilippo y otras enfermedades lisosomales de carácter neurodegenerativo, si bien es cierto, se requiere financiación adicional para llevarlas a cabo

Durante estos últimos años  la Organización Ben’s Dream ha financiado de forma continua este proyecto, y el pasado mes de enero Team Sanfilippo, junto con la comunidad internacional de asociaciones y padres afectados conseguimos una beca de 250.000$ a través de la iniciativa de Pepsi "refresheverything". El importe se destinó íntegramente a este proyecto

De los 250.000$ que aún necesita este proyecto para la fase obligatoria de toxicidad, 100.000 serán aportados por la  Children’s Medical Research Foundation y 50.000$ por Ben’s Dream, de modo que aún son necesarios 100.000$ mas

La organización canadiense Sanfilippo Children’s Research Foundation aportará 100.000$ para el comienzo del estudio de esta terapia en Sanfilippo A

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