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La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A

La primera Terapia Génica para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, SAF-301, ha sido autorizada por la Agencia Francesa del Medicamente (AFSSAPS). El Dr. Olivier Danos es el principal investigador de este tratamiento

La Fase I/II del Ensayo Clínico comenzará en Septiembre de 2011 en un máximo de cuatro pacientes con Sanfilippo A, de edades comprendidas entre los 18 meses y los 5 años, bajo la supervisión del Dr. Marc Tardieu en el Hospital Bicetre de París

Antes de la administración se requiere la administración de inmunopresores. El vector AAV2 se administrará directamente en el cerebro a través de seis puntos de entrada, tres en la zona izquierda y tres en la zona derecha

Este programa ha sido liderado por la Asociación Francesa Alliance Sanfilippo a través de la Compañía Creada por su Presidenta y Fundadora Karen Aiach, Lysogene

 

2 comentarios en “La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A

  1. Saludos, soy German Donado, soy de Colombia, tengo un niño de 6 años de edad que padece la MPS, pero no se ha podido clasificar debido a la falta de pruebas enzimaticas que no se realizan en nuestro pais y estamos a la espera de trasladornos a Argentina que tenemos informacion de que alla las realizan. Quisiera que cualquier informacion, ayuda o soporte con respecto a la busqueda de la medicina que detenga este sindrome, me tengan presente. Estamos dispuestos a todo lo que este a nuestro alcance pero principalmente a todo lo que Dios nos permita, para la salud de nuestro hijo TOBIAS. Ojala me pudieran enviar algun link para inscribirme o algo asi, cualquier informacion la estare recibiendo a este correo.

  2. Hola soy lisney tengo una primita de 16 años y padece este enfermedad sindrome de sanfelipo, ella era una niña normal, hablaba, mucho preguntaba todo era imperactiva, comía solo iba al colegio, al cumplir los 5 años empezó a cambiar totalmente fue como si se hubiera detenido en el tiempo, no iba al baño, empezó a perder el habla, la forma de su cara empezó a cambiar a volverse torsa, sus cejas aumentaron , fue creciendo pero su cuerpo toma forma torcida, en sus brazos y piernas, mi tía es una madre soltera que lucha todos los días por su hija, pues el padre de mi prima la dejo sola al ver el problema por el cual atravesaba, mi tía vive de lo que sus hermanos le puedan ayudar para costear los gastos de YULIETH, pues siempre tiene que estar con pañal y bajo los cuidados de ella, en ningún colegio para niños especiales la reciben, pues tuvimos la experiencia de vincularla a uno gratuito pero el primer día la dejaron sola y ella se comió las crayolas, se baño en vinilo, las profesoras y rectora dijeron que la niña no podía estar en ese colegio ni en ninguno pues tiene que estar siempre con el acompañada de algun adulto y pues estos beneficios en nuestro país no los hay, ni siquieras contamos con la atención requerida para el caso de yulieth pues no tenemos las condiciones económicas para costear un tratamiento que permita evidenciar un avance positivo en la enfermedad de mi prima,
    Algo muy particular cuando la niña cumplió 12 años llego a su edad de desarrollo, empezó a cambiar su cuerpo de forma hormonal, pero a los 14 años todo este cambio hormonal desapareció retrocedió en su edad, quiero que nos ayuden para poder brindarle a YULIETH una buena atención cualquier información por favor a mi correo.
    lis.san.429@htomail.com.

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