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Synageva desarrolla la enzima para el tratamiento de Sanfilippo B

Synageva es una compañía dedicada a la investigación de tratamientos para enfermedades raras. En su laboratorio de Lexington, Massachusetts, disponen de la tecnología y el conocimiento para desarrollar proteínas de forma rápida, de modo son capaces de fabricar enzimas prácticamente idénticas a las deficitarias, e incluso pueden añadir pequeñas modificaciones para una mejor respuesta terapéutica

El primer programa, SBC-102, llevado a cabo por esta compañía ha ido dirigido a otra enfermedad de deposito lisosomal, Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL). La Fase I/II del ensayo clínico está en marcha, y los primeros resultados se esperan para septiembre de este año

Afortunadamente el segundo programa, SBC-103, va dirigido al desarrollo de la enzima deficitaria en Sanfilippo B, rhNAGLU. Este programa viene a cubrir una alternativa terapéutica que hasta el momento no teníamos para el tipo B.

Desde Stop Sanfilippo deseamos el mayor de los éxitos en este y otros proyectos a Synageva, y confiamos en que pronto podamos disponer de un ensayo clínico.

Tuve ocasión de conocer a Anthony Quinn, Senior Vice President de Synageva, en el UK Sanfilippo Workshop en Junio de este año. Mi agradecimiento a Anthony por su paciencia y esfuerzo para entender mi inglés

4 comentarios en “Synageva desarrolla la enzima para el tratamiento de Sanfilippo B

  1. Hola! Mis felicitaciones a todos por los avances! Dios interseda para q pronto exista la enzima para Sanfilippo. Soy mama de Maxi de 15 años con sanfilippo B he leido sobre los avances y me llenan de esperanzas…somos de Argentina. Saludos. Sandra.

  2. Hola Soy Sandra Mama de Virginia de 2 años diagnosticada con sanfilippo tipo “B”, me llena de esperanzas esta noticia ojala que pronto tengamos noticias nuevas.
    Gracias.
    Sandra de Argentina.

  3. Pingback: ???????????

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