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La Agencia Europea del Medicamente designa como medicamente huerfano al vector contenedor del gen defectoso en Sanfilippo B

La Agencia Europea del Medicamento, EMA, concede al Instituto Pasteur la designación de medicamente huérfano al virus adeno asociado como vector contedor del gen alfaN-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB.

La designación EU/3/11/917 tiene fecha de 27 de Octubre de 2011 y ha sido publicada el 23 de Noviembre de 2011.

De momento no disponemos de mas información, pero sin duda este paso es el último antes del ensayo clínico, por lo que esperamos se materialice en una realidad durante el 2013.

 

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