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Shire obtiene la patente sobre una enzima optimizada para Sanfilippo B

Shire Human Genetics acaba de obtener la patente sobre la fabricación de la enzima deficiente en Sanfilippo B, NAGLU, etiquetada con insulina de factor de crecimiento dos, rhNaglu+IGFII

La enzima recombinada, NAGLU, carece de Manosa-6-fosfato (M6P) necesaria para dirigirse al lisosoma. Los estudios han demostrado que al etiquetar la enzima con IGFII, esta es capaz de penetrar en la célula y eliminar el sustrato acumulado. La inyección de la infusión Naglu-IGFII en ratones Sanfilippo B demostró una amplia distribución mucho más allá de las meninges, y observó la reversión de almacenamiento lisosomal en la corteza cerebral, así como en las regiones subcorticales. En conjunto, estos datos indican que Naglu-IGFII es un fármaco candidato para el tratamiento de la enfermedad de Sanfilippo B, por lo que esperamos que en los próximos meses se presente como medicamente huérfano a la EMA y FDA, para su aplicación en un ensayo clínico.

El procedimiento para la administración sería el mismo empleado en el ensayo actual con Sanfilippo A, intratecal

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