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Lysogene anuncia su intención de impulsar el programa de uso compasivo en España

LYSOGENE sigue haciendo enormes progresos en el ámbito de su programa clínico de terapia génica contra el Síndrome de Sanfilippo tipo A denominado SAF-301 y basado en AAV. En menos de dos meses después de la finalización con éxito de su primer estudio en humanos, y pocos días después de anunciar la incorporación de LYSOGENE EE.UU. Inc., LYSOGENE confirma que está explorando activamente oportunidades para incluir pacientes bajo el Programa de Uso Compasivo en España.

“Uso compasivo” se refiere al acceso por parte de pacientes gravemente enfermos, a un tratamiento en investigación que aún no ha sido aprobado, y cuando no hay otros tratamientos disponibles y / o cuando los pacientes no han podido estar incluidos en un ensayo clínico.

LYSOGENE es la única empresa en todo el mundo, de biotecnología en fase clínica para el síndrome de Sanfilippo. El producto de terapia génica SAF-301 AAV desarrollado por LYSOGENE, ha superado recientemente con éxito un ensayo clínico en cuatro pacientes jóvenes afectados por la enfermedad (Francia). Los datos preliminares obtenidos durante el ensayo clínico apoyan un excelente perfil de seguridad desde el punto de vista del producto y de la cirugía, así como datos de eficacia exploratorios muy prometedores. Aguardamos la confirmación de la presentación de los datos completos, por parte del investigador principal, el profesor Marc Tardieu (Jefe de Unidad, Neuropediatría, APHP, CHU Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre (Francia)) en Madrid durante la reunión anual del ESCGT (Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular) de 25 a 28 de Octubre 2013.

Las publicaciones demuestran que el síndrome de Sanfilippo es posiblemente la forma más común de MPS. La MPS III, se observa aproximadamente en 1 de cada 70.000 nacimientos. El Síndrome de Sanfilippo tipo A afecta a decenas de pacientes en España y América Latina.

Promover el acceso a los tratamientos para pacientes afectados por MPS IIIA ha sido un objetivo prioritario desde las etapas iniciales de LYSOGENE. Basándose en conversaciones preliminares con líderes de opinión clave españoles, LYSOGENE decidió intensificar su acción en esta dirección.

“A través de nuestras constantes interacciones con uno de los principales grupos de defensa de los pacientes en España, la Fundación Stop Sanfilippo, así como las discusiones mantenidas con las principales partes interesadas en el país, nos dimos cuenta de que el uso compasivo es una prioridad, y también una posibilidad potencial que teníamos que explorar plenamente con ellos”, dijo Vanessa Ferreira , PhD, Directora de Asuntos para el Paciente de LYSOGENE.

“El uso compasivo es un derecho que contempla la legislación europea, así como la española, y ahora, gracias a la determinación de LYSOGENE de facilitar su uso en España, nuestros hijos pueden tener una oportunidad real de recibir un tratamiento, que hasta el momento ha demostrado ser seguro y cuyos resultados preliminares son esperanzadores”, añadió Emilio López Presidente y fundador de Fundación Stop Sanfilippo (España).

“Tendremos que hacer frente a muchos desafíos complejos con el fin de organizar el uso compasivo de un medicamento de terapia avanzada que aún no está aprobado, pero LYSOGENE es ampliamente e indiscutiblemente conocida como una empresa genuinamente triunfadora y que nunca se aparta de su enfoque hacia los pacientes”, dijo Karen Aiach MBA, CEO de LYSOGENE. “Nuestro objetivo es que nuestras prometedoras discusiones actuales traigan rápidamente resultados fructíferos desde una perspectiva reguladora de forma que la disponibilidad de nuevos lotes clínicos SAF-301 permitan el tratamiento consecutivo de pacientes en España. Es nuestra gran satisfacción recibir signos de apoyo tangibles por parte de la comunidad y de las principales partes interesadas de éste país”, continuó Karen Aiach.

“Cada día, LYSOGENE está recibiendo mensajes de apoyo de todo el mundo de los defensores de pacientes, que representan un gran estímulo, ya que los pacientes y sus familias constituyen nuestra única fuente de inspiración”, añadió Vanessa Ferreira. “No podemos citar cada mensaje de forma individual, pero comparto dos que nos llenan de motivación y fuerza “:

“Los resultados preliminares son realmente esperanzadores. Hasta el momento la terapia es completamente seguro y los niños han mejorado significativamente. Esperamos que pronto más niños puedan beneficiarse de esta terapia” mencionó un grupo de España.

“Breaking news para todas las familias y médicos. Lysogene anuncia el término de la fase I/II de la terapia génica para Sanfilippo A. Los niños tratados están bien, con muy buenos resultados. Esperamos con ansia noticias de inicio de fase III. Felicidades y gracias Lysogene”, dijo un grupo de Méjico.

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5 comentarios en “Lysogene anuncia su intención de impulsar el programa de uso compasivo en España

  1. Necesito saber requisitos de edad y sintomatologia para participar como paciente para el programa LYSOGENE USO COMPASIVO EN ESPANA, y ademas, costos del tratamiento y si es abierto para cualquier nacionalidad y lugar de residencia.

  2. El uso compasivo es una figura regulada por la Unión Europea y con lesgislación específica en cada país, por lo que su situación debe tenerse en cuenta en cada pais.

    En este caso, y una vez la farmaceútica da su consentimiento, es imprescidnible que un médico solicite el uso y que este sea autorizado de forma expresa por la dirección del hospital. La compañía farmaceútica y el hospital han de alcanzar un acuerdo con respecto al coste.

    Por favor, para cualquier duda cotacten por correo electrónico
    Un saludo

  3. hola soy la mama de un niño con san filippo 3b y quisiera saver si si tambien estan trabajando para ese tipo o si es lo mismo xfis espero sus respuesta

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