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Efecto terapeútico de PPS

Centro: Icahn School of Medicine. New York
Investigador: Calogera Simonaro
Proyecto: Identificar si la administración de PPS en el modelo de ratón de la enfermedad tiene efecto terapeútico
Importe: 100.000 USD
Duración: 1 año

Calogera's teamEl grupo de investigación de la Doctora Cologera Simonaro en la Icahn School of Medicine de Nueva York trabaja en el desarrollo de nuevos tratamientos para  diferentes mucopolisacaridosis, Sanfilippo es una de ellas.

Durante los últimos 10 años ha estado estudiando el papel que juega la inflamación en este grupo de enfermedades, y la respuesta que se obtiene con el uso de antinflamatorios. PPS (pentosano polisulfato sódico) un azúcar semi-sintético extraído de hayas, es un potente antinflamatorio disponible en Europa y América para el tratamiento de distintas enfermedades, tanto en su forma oral como en inyección.

PPS ha sido probado en los modelos animales de MPS VI y MPS I, tanto en administración oral como administrado de forma subcutánea. Los resultados fueron muy positivos, no solo en la reducción de la inflamación, sino en una reducción significativa de la sustancia acumulada en las células, GAG. El tratamiento subcutáneo mostro una mejor eficacia que el oral. G

Debido a los resultados positivos en el modelo animal, recientemente se ha realizado un ensayo en pacientes con MPS VI y I. Los resultados están siendo analizados.

El siguiente objetivo de la Doctora Simonaro es analizar el efecto de PPS en una enfermedad cuya mayor afectación es a nivel cerebral, en este caso el Síndrome de Sanfilippo. Para ello administrará de forma oral e intratecal PPS a diferentes dosis a ratones afectados por Sanfilippo.

A pesar de los buenos resultados que PPS muestra en este tipo de enfermedades, no hay interés alguno por parte de la industria farmacéutica en avanzar en esta investigación debido al bajo coste de este producto.

Stop Sanfilippo financia este proyecto con 100.000USD, y en el caso de obtener un resultado positivo en los próximos meses, iniciaremos los trámites para abordar un ensayo clínico en nuestro país.

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