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Abeona Therapeutics anuncia la aprobación de FDA del nuevo fármaco en investigación (IND) ABO-101 para Sanfilippo B

Abeona Therapeutics anuncia la aprobación de FDA del nuevofármaco en investigación (IND) para la fase 1/2 del estudioclínico con Terapia genética con ABO-101 para pacientes consíndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB)

  • ABO-101 es la segunda terapia genética AAV (virus adeno-asociado) de Abeona en comenzar ensayos clínicos con una rara enfermedad del sistema nervioso central
  • Los ensayos clínicos consisten en un estudio de dosis escalonada fase 1/2 de ABO-101 en pacientes de 6 a 9
  • Las mediciones de resultados de eficacia se establecieron mediante un estudio de evolución natural en 25 pacientes
  • Previamente, la FDA concedió la designación tanto de fármaco huérfano como de enfermedad
    pediátrica rara

New York, NY, y Cleveland, OH – 24 de mayo del 2016 – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), una compañía biofarmacéutica de estadio clínico centrada en suministrar productos basados en plasma y terapia genética para enfermedades raras severas y potencialmente mortales, anunció hoy que la FDA ha autorizado el uso de nuevo fármaco en investigación (IND) para su estudio clínico de fase 1/2 con el candidato de terapia genética ABO-101 (AAV-NAGLU) para pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), que tendrá lugar en el Hospital Infantil Nationwide (Columbus, OH). Se trata de la segunda autorización de la FDA para una prueba de terapia genética de Abeona este año, luego de la autorización de una IND en febrero para ABO-102, para pacientes con MPS IIIA que comenzó este mes con la dosificación de la primera cohorte de pacientes.

“Estamos muy emocionados de poder llevar décadas de investigación a pruebas clínicas para esta necesidad
clínica no satisfecha”, afirmó el Dr. Kevin M. Flanigan, el investigador principal en el Centro de terapia genética del Hospital Nacional Infantil y profesor de Pediatría y Neurología en la Universidad estatal de medicina de Ohio. “Tal como en otras pruebas de terapias genéticas, utilizar AAV9 administrado vía inyección intravenosa posee un fuerte potencial para tratar pacientes con Sanfilippo tipo B, una enfermedad con profundas manifestaciones en el sistema nervioso”.

“Abeona está decidida a asumir una posición líder en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades huérfanas, y esta segunda autorización de IND de la FDA representa un hito mportante para el avance de nuestra cartera de productos para enfermedades raras para la clínica”, declaró Steven H.

Rouhandeh, presidente ejecutivo de Abeona. “Desde una perspectiva de desarrollo corporativo, continuamos identificando programas complementarios de fármacos huérfanos, así como también potenciales socios de codesarrollo, siempre en dirección a nuestra meta de obtener un valor para nuestros pacientes, sus familias, nuestros socios académicos y otros interesados”.

El Hospital Nacional Infantil llevó a cabo un estudio de la evolución natural del síndrome de Sanfilippo en 25 pacientes para caracterizar de qué manera la enfermedad rara progresa en su estado natural. La información acerca de la evolución natural de la enfermedad rara ayuda al diseño de las pruebas clínicas, ya que identifica
los parámetros de estudio y desarrolla y valida las mediciones de resultados clínicos y biomarcadores.

“ABO-101 es el segundo programa de terapia genética basada en AAV de Abeona que avanza a ensayos clínicos”. Este ensayo clínico de fase 1/2 en humanos se suministra mediante una única inyección intravenosa, para tratar las manifestaciones cerebrales y periféricas de Sanfilippo. En modelos preclínicos, una inyección de ABO-101 reactivó la actividad de la enzima NAGLU en el líquido y suero cefalorraquídeo, y también corrigió la patología de almacenamiento lisosomal a lo largo del sistema nervioso central y en órganos somáticos generalizados”, mencionó Timothy J. Miller, doctor, presidente y director ejecutivo. “Una sola inyección también permitió la corrección de la astrogliosis y la degeneración neuronal, dos características distintivas de la presencia de daño secundario en el sistema nervioso central con MPS IIIB. Fundamentalmente, el suministro intravenoso de genes mejoró las funciones motoras y cognitivas y extendió la posibilidad de supervivencia en modelos preclínicos. Los resultados que se muestran en otros ensayos clínicos son motivadores, y estamos ansiosos de continuar trabajando sobre los resultados positivos observados en estudios previos. Debido al alto nivel de demanda de terapias para el síndrome de Sanfilippo en todos sus tipos, estamos decididos a avanzar con nuestros dos programas de terapia genética basada en AAV, ABO-101 y ABO-102, que se enfocan en dos tipos de la enfermedad genética hereditaria, MPS IIIB y MPS IIIA”.

“Los esfuerzos colectivos de múltiples fundaciones nos han ayudado a alcanzar este logro, y estamos profundamente agradecidos por la revolucionaria investigación de los doctores McCarty y Fu. Agradecemos al Hospital Nationwide y a Abeona por ayudar a desarrollar potenciales terapias genéticas de MPS IIIB para nuestros niños”, declaró Susan Wilson, directora de la Children’s Medical Research Foundation.“Este hito es la culminación de más de una década de investigación”, dijo el Dr. Haiyan Fu, el desarrollador de la terapia génica junto con el Dr. Doug McCarty, ambos investigadores principales del Hospital infantil Nationwide. “Esto se logró gracias al apoyo de una beca de investigación traslacional de los Institutos Nacionales de Enfermedades Neurológicas y Apoplejía (NINDS). Además de a NINDS, todo nuestro equipo quisiera agradecer a muchos pacientes y fundaciones familiares por su apoyo permanente y compromiso económico al avance de la investigación y el desarrollo de tratamiento para esta enfermedad desgarradora”.

Acerca de los tipos de síndrome de Sanfilippo: Los síndromes de Sanfilippo (o mucopolisacaridosis (MPS) tipo III) son un grupo de cuatro enfermedades genéticas hereditarias, cada una causada por un único defecto genético, denominados tipo A, B, C o D, que causan deficiencias enzimáticas que producen una acumulación anómala de glicosaminoglicanos (azúcares) en tejidos corporales. La MPS III es una enfermedad de almacenamiento lisosomal, un conjunto de errores de metabolismo raros y congénitos que se producen debido a la deficiencia de la función lisosomal normal. Se estima que la incidencia de la MPS III (sus cuatro tipos combinados) es de 1 en 70,000 nacimientos. Los mucopolisacáridos son cadenas extensas de moléculas de azúcar, utilizadas en la construcción de tejidos conectivos en el cuerpo. Dentro del cuerpo, existe un proceso continuo de reemplazo y descomposición de materiales usados para su eliminación. Los niños con MPS III carecen de una enzima denominada heparán sulfato, que es esencial para descomponer los mucopolisacáridos usados. Los mucopolisacáridos en descomposición parcial permanecen almacenados en células del cuerpo, lo que ocasiona un daño progresivo. Los bebés muestran pocos síntomas de la enfermedad,
pero a medida que más células se dañan, los síntomas comienzan a aflorar. Con MPS III, los síntomas predominantes se producen debido a la acumulación dentro del sistema nervioso central (SNC), incluyendo el cerebro y la médula espinal, lo que produce deterioro cognitivo, disfunción motriz y finalmente la muerte. Cabe destacar que no hay cura para la MPS III y los tratamientos son principalmente de cuidados de apoyo.Acerca de ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 es una nueva generación de terapia genética basada en el virus adeno-asociado (AAV) para el MPS III (síndrome de Sanfilippo), que involucra una administración de una sola
vez de una copia normal de genes defectuosos a las células del sistema nervioso central (SNC) con el objetivo de revertir los efectos de los errores genéticos que provocan la enfermedad. Después de una sola dosis en modelos preclínicos de Sanfilippo, ABO-101 inducía a las células en el SNC y los órganos periféricos a producir las enzimas faltantes, lo que reparaba el daño causado a las células. Los estudios preclínicos de eficacia in vivo
en el síndrome de Sanfilippo han demostrado beneficios funcionales que se mantienen por meses después del tratamiento. Una sola dosis de ABO-101 recuperó de manera significativa el funcionamiento orgánico y celular normal, corrigió los déficit cognitivos que permanecían meses después del suministro del fármaco, aumentó el control neuromuscular y la esperanza de vida de animales con MPS III sobre un 100% durante más de un año
después del tratamiento en comparación con los animales testigo no tratados. Estos resultados son consistentes con los estudios de diversos laboratorios, lo que sugiere que el tratamiento con AAV potencialmente podría beneficiar a los pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A y B, respectivamente.
Además, los estudios de seguridad que se llevaron a cabo en modelos animales de los síndromes de Sanfilippo han demostrado que la administración de AB0-101 se tolera bien con efectos secundarios mínimos.

Acerca de Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ofrece terapia genética y productos basados en plasma para enfermedades genéticas raras graves o potencialmente mortales. Los programas de prospectos de Abeona son ABO-101 (AAV-NAGLU) y ABO-102 (AAV-SGSH), terapias genéticas basadas en el virus adeno-asociado (AAV) para el síndrome de Sanfilippo (MPS IIIB y IIIA). La compañía también está desarrollando la terapia genética
ABO-201 (AAV-CLN3) para la enfermedad de Batten juvenil (EBJ) y ABO-301 (AAV-FANCC) para el trastorno de la anemia de Fanconi (AF) con un innovador enfoque de corrección genética basado en CRISPR/Cas9 en el programa de terapia genética para enfermedades raras de la sangre. Además, Abeona está desarrollando terapias de proteína plasmática, que incluyen a SDF Alpha™ (inhibidor de la proteasa alfa-1) para EPOC
heredado, con su proceso patentado SDF™ (diafiltración de sal) libre de etanol. Para más información, visite www.abeonatherapeutics.com

Acerca del Instituto de Investigación del Hospital Infantil Nationwide Clasificado como 9. entre solo 12 hospitales infantiles en la “Lista de Honor de los mejores Hospitales infantiles de los Estados Unidos” del U.S. News & World Report en 2015-16, el Hospital Infantil Nationwide
forma parte de una de las redes de salud pediátrica independiente y sin fines de lucro más grande del país, que brinda atención a bebés, niños y adolescentes como así también a pacientes adultos con enfermedades congénitas. Como base para el Departamento de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio, la Facultad del Hospital Infantil Nationwide forma a la próxima generación de pediatras, científicos y
especialistas pediátricos. El Instituto de investigación en el Hospital Infantil Nationwide es uno de los 10 principales Institutos Nacionales de las instalaciones de investigación pediátrica independientes financiadas por el Departamento de Salud en los Estados Unidos, que respalda la investigación en servicios básicos, clínicos, de salud y traducción en el Hospital Infantil Nationwide. El Instituto de investigación incluye tres
instalaciones de investigación que suman un total de 525,000 pies cuadrados dedicados a la investigación. Puede encontrar más información disponible en NationwideChildrens.org/Research. Contactos con los medios de comunicación y la compañía:

Andre’a Lucca
Vicepresidente de Comunicaciones y Operaciones
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com

Christine Berni-Silverstein
Vicepresidente de Relaciones con Inversores
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com

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