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Comienza en el reclutamiento de pacientes afectados por Sanfilippo A para el ensayo con terapia génica

CHUSAcabamos de recibir la noticia más esperada. Por fín comienza el reclutamiento de pacientes, Sanfilippo A, para el ensayo con terapia génica. El ensayo de la compañía Abeona Therapeutics se desarrollará en el Hospital Clínico de Santiago de Compostela bajo la dirección de la Dra. María Luz Couce, responsable de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas.

Esta es la traducción de la carta que hemos recibido de la propia compañía:

"Estimadas Familias,

 
Les escribo para darles las últimas novedades sobre ABT-001,  el ensayo clínico en fase 1/2 que investiga la potencial terapia génica, ABO-102, para MPS IIIA. Nuestro equipo ha estado trabajando en estrecha colaboración con los clínicos y el personal del Hospital Clínico Universidad de Santiago de Compostela en preparación del estudio previsto.

Es para mí un placer para presentarles a la Dra. María Luz Couce, Investigadora Principal. La Dra. Couce y su equipo invitan a aquellos que estén interesados en que su hijo/a sea evaluado como posible participante en el estudio, contacten con ella a través  del correo electrónico  maria.luz.couce.pico@sergas.es., únicamente a través de email, por favor. 

Importante, por favor envíe un correo electrónico a Dra. Couce directamente y no me incluyan a mí ni a otros conatctos  de Abeona en su mensaje. La Dra. Couce y su equipo les proporcionarán más información, instrucciones o cualquier solicitud.
Les estamos muy agradecidos, familias, por el apoyo y el interés mostrado en España y por los futuros participantes en esta investigación clínica global. Nuestro objetivo es entender la seguridad y los efectos potenciales que esto podría tener en los niños afectados por MPS IIIA con la esperanza de tener un alto impacto.

Saludos Cordiales,

Michelle "

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