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Cómo se desarrolla un fármaco y qué es el uso compasivo

Los fármacos a los que tenemos acceso en las oficinas de farmacia o en los servicios de farmacia hospitalaria vienen de un largo y costoso camino que suele comenzar en un pequeño laboratorio de investigación.

El tiempo medio desde que se inicia la investigación hasta que un fármaco llega a comercializarse oscila entre los diez y los quince años.

Este proceso consta de una serie de fases que pueden resumirse en:
fases creación fármaco
El desarrollo de un nuevo fármaco puede estar financiado por la industria farmacéutica, por entidades privadas o públicas, en algunos casos la financiación surge de las asociaciones de pacientes por la urgente necesidad de buscar tratamiento para enfermedades poco comunes, raras o sin un tratamiento.

Una vez que las moléculas seleccionadas en las etapas de investigación básica y descubrimiento han pasado los screening necesarios se seleccionan las que hayan superado las pruebas de concepto y otras pruebas y se comienza la etapa de desarrollo pre-clínico con la molécula seleccionada.

La etapa preclínica es dura, requiere mucho tiempo y tiene un elevado coste, pero esencial para poder pasar a la fase de desarrollo clínico, o ensayo clínico.

El desarrollo clínico es el proceso restante hasta la llegada al mercado.

Es extremadamente importante hacer un buen diseño del estudio, definir bien los objetivos y cómo se van a medir. Cuanto más homogénea sea la población del estudio, más homogéneos serán y más fácil será conseguir daros que avalen un hipotético efecto terapéutico.

Una vez que todas estas etapas han sido satisfactorias se tramita la última de ellas que es la autorización y posterior comercialización.

Este es el procedimiento habitual, pero como en todo hay excepciones.

Una de ellas es el uso compasivo de medicamentos, que puede darse en 2 circunstancias:

  • Autorización de acceso individualizado
  • Autorización temporal de utilización de medicamentos en investigación al margen de un ensayo clínico

La Fundación gracias a la solidaridad ha conseguido financiar el desarrollo del fármaco, pero como se ha detallado arriba, este es un proceso largo, costoso y con resultados a largo plazo y en una población homogénea, con unas características determinadas (grupo homogéneo de pacientes, con características homogéneas…)

Al hablar, en nuestro caso, de una enfermedad rara, en la que el tiempo es primordial y es muy difícil obtener grupos homogéneos de pacientes, lo que se está solicitando es la opción del uso compasivo en el supuesto 2, autorización temporal al margen de un ensayo clínico.

Las opciones que se solicitan son:

  • Administración del fármaco a los niños que no han podido entrar en el ensayo
  • Creación de un grupo paralelo de estudio con los niños excluidos en el ensayo en marcha

Ambas opciones pueden llevarse a cabo de manera paralela, son completamente posibles y no interfieren los resultados de uno en otro, es decir, se puede continuar con el ensayo y dar una oportunidad a los niños que no han entrado en él. Los resultados de ambos estudios pueden ser complementarios. El uso compasivo no es un capricho, es una oportunidad, y tiene que estar controlado y consentido por los servicios de farmacia hospitalaria, facultativos, agencias reguladoras y padres y/o tutores.

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