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Las enzimas “Super activas”. Proyecto de investigación de Sanfilippo Children’s Foundation

Sanfilippo Children’s Foundation anunció el último proyecto de su programa de financiación de investigación.

Se han otorgado fondos al Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) de Italia para un proyecto de investigación que apunta a mejorar la efectividad de la terapia génica y de reemplazo enzimático para Sanfilippo.

El equipo dirigido por el Dr. Alessandro Fraldi buscará enzimas que puedan degradar el heparán sulfato (tóxico) que se acumula dentro de las células de manera más eficiente que la enzima natural presente en personas sin Sanfilippo.

Estas enzimas se denominan enzimas “súper activas” y, de tener éxito, podrían aumentar la efectividad de la terapia génica y la de reemplazo enzimático y/ o disminuir la dosis requerida, lo que mejoraría su seguridad. Este enfoque ya se ha utilizado anteriormente en condiciones como la hemofilia, resultando exitoso.

“Las terapias que tratan la raíz de Sanfilippo, la terapia génica y la de reemplazo enzimático, son muy prometedoras, pero aún queda mucho trabajo por hacer para optimizarlas y hallar el máximo beneficio para los pacientes. Este proyecto está explorando una forma de potenciar estos enfoques y permitir que las terapias de nueva generación lleguen a ensayo clínico”, dijo Megan Donnell, Directora Ejecutiva de Sanfilippo Children’s Foundation.

Puede encontrar más información sobre el proyecto de investigación del Dr. Fraldi aquí

 

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