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Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo.

Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que posteriormente ha sido adquirido por Seelos Therapeutics, quien hace poco obtuvo los derechos de investigación y comercialización globales sobre trehalosa de Bioblast.

El nuevo ensayo abierto de Fase 2 de TSF planea reclutar a aproximadamente 20 pacientes con síndrome de Sanfilippo diagnosticado y ya recibió el sello de aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU (FDA) .

Se espera que este ensayo proporcione evidencia de que la trehalosa, que a menudo se usa como aditivo alimentario, puede ser una estrategia de tratamiento eficaz para los pacientes de Sanfilippo de todos los tipos y edades, según se publicó en la web de la fundación TSF.

El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético caracterizado por la pérdida o alteración de la función de ciertas enzimas involucradas en la descomposición de un grupo de moléculas de azúcar llamadas mucopolisacáridos. Como resultado, los pacientes acumulan moléculas de azúcar parcialmente descompuestas que, a su vez, se vuelven tóxicas para las células y los tejidos.

Las estrategias utilizadas para restaurar los niveles de la enzima faltante a niveles normales, como las terapias de reemplazo enzimático, la terapia génica y los trasplantes de células madre, tienen limitaciones y riesgos de efectos secundarios graves.

La trehalosa es un pequeño compuesto que puede llegar al cerebro cuando se administra por vía oral, y se sabe que promueve la autofagia, un proceso utilizado por las células para eliminar sus desechos. Estas propiedades pueden permitir que la trehalosa mejore la capacidad de las células para eliminar las moléculas de mucopolisacaridos acumuladas anormalmente.

Los estudios preclínicos en un modelo de ratón de  Sanfilippo tipo B  han demostrado que el tratamiento con trehalosa puede reducir la inflamación en el cerebro y la retina, así como alargar la vida de los animales.

Los datos de ensayos de fase 2 anteriores en más de 70 pacientes con distrofia muscular oculofaríngea y ataxia espinocerebelosa tipo 3 ya han demostrado que la trehalosa es segura y bien tolerada.

Además, estos ensayos demostraron que el tratamiento con una solución inyectable de trehalosa puede prevenir eficazmente la acumulación de moléculas tóxicas al restablecer el sistema de reciclaje de las células a la normalidad.

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