Actualidad

Synageva desarrolla la enzima para el tratamiento de Sanfilippo B

Synageva es una compañía dedicada a la investigación de tratamientos para enfermedades raras. En su laboratorio de Lexington, Massachusetts, disponen de la tecnología y el conocimiento para desarrollar proteínas de forma rápida, de modo son capaces de fabricar enzimas prácticamente idénticas a las deficitarias, e incluso pueden añadir pequeñas modificaciones para una mejor respuesta terapéutica […]

La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A

La primera Terapia Génica para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, SAF-301, ha sido autorizada por la Agencia Francesa del Medicamente (AFSSAPS). El Dr. Olivier Danos es el principal investigador de este tratamiento La Fase I/II del Ensayo Clínico comenzará en Septiembre de 2011 en un máximo de cuatro pacientes con Sanfilippo A, de edades […]

El National Institutes of Health, NIH, concede una beca al equipo de la Dr. Haiyan Fu

La Dr. Fu ha estado trabajando durante mas de 10 años en el desarrollo de una terapia génica destinada a corregir la deficiencia del la enzima NAGLU, Sanfilippo B.  Esta beca permitirá a la Dr. Fu completar la fase pre-clínica, tras haber demostrado la efectividad del tratamiento en ratones,  y proponer el vector AAV9 como […]

Zacharon y Pfizer anuncian un acuerdo de colaboración

Zacharon y Pfizer anuncian un acuerdo de colaboración para el desarrollo de terapias dirigidas al grupo de enfermedades denominadas raras El acuerdo alcanzado esta valorado en 210 millones de dólares, y permitira a Zacharon seguir desarrollando diferentes terapias dirigidas a las enfermedades lisosomales, entre las que se encuentran MPSI, MPSII, MPSIIIA, MPSIIIB y MPSIIIC Con […]

AMT e Instituto Pasteur desarrollarán la Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B

Amsterdam Molecular Therapeutics ha alcanzado un acuerdo con el Instituto Pasteur dirigido a desarrollar una Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B El programa será liderado por el Instituto Pasteur, incluida la Fase I/II del ensayo clínico, la cual se espera comience antes de 2013. AMT fabricará y proporcionará el vector Adeno Asociado, AAV5, […]

Shire anuncia la Fase I/II de Reemplazo Enzimático Para Sanfilippo A

Shire Human Genetics ha anunciado el comienzo de la Fase I//II de reemplazo enzimático para pacientes con MPSIIIA. La administración se realizara vía intratecal directamente en el líquido Cerebro Espinal Este estudio se llevará a cabo en el Emma Children’s Hospital de Amsterdam bajo la dirección del Dr. Frits Wijburg, y en el Manchester Children’s […]