El micromecenazgo y la economía colaborativa impulsan la investigación del síndrome de Sanfilippo

logonino
  El síndrome de Sanfilippo es una enfermedad minoritaria, incurable y hasta ahora sin ningún tratamiento disponible, que provoca el deterioro progresivo del sistema nervioso central de los niños produciendo un proceso degenerativo similar a la enfermedad de Alzhéimer La Fundación Stop Sanfilippo ha destinado 5 millones de dólares a financiar el primer ensayo clínico […]

Coordinador de las activiades del Comité Científico

logonino
La Fundación Stop Sanfilippo desea cubrir una plaza de coordinador de proyectos ciéntificos cara a reforzar el control y seguimiento de cada proyecto financiado, asi como explorar nuevas opciones manteniendo la interloución entre investigadores y comité cientifico. El trabajo se realizará desde casa y a tiempo parcial con una estimación inicial de 16 horas semanales […]

Abeona Therapeutics anuncia la aprobación de FDA del nuevo fármaco en investigación (IND) ABO-101 para Sanfilippo B

abeona-logo
Abeona Therapeutics anuncia la aprobación de FDA del nuevofármaco en investigación (IND) para la fase 1/2 del estudioclínico con Terapia genética con ABO-101 para pacientes consíndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) ABO-101 es la segunda terapia genética AAV (virus adeno-asociado) de Abeona en comenzar ensayos clínicos con una rara enfermedad del sistema nervioso central […]

Estrategia terapéutica de reducción de substrato basada en shRNAs

GrupoGrinberg
Centro: Universidad de Barcelona
Investigador: D. Grinberg, LL. Vilageliu, I. Canals y N Benetó
Proyecto: Estrategia terapéutica de reducción de substrato basada en shRNAs
Importe: 14.117€
Duración: 1 año
El grupo de Enfermedades Lisosomales del Departamento de Genética de la Universidad de Barcelona, dirigido por los Drs. Lluisa Vilageliu y Daniel Grinberg, trabaja en estas enfermedades desde hace más de 20 años. En los últimos años sus estudios se han centrado en la generación de modelos celulares y en el desarrollo de estrategias terapéuticas […]

Registro nacional de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo

grupoDr Aldamiz-Echevarria
Centro: Hospital Universitario Cruces- Instituto de Investigación Sanitaria BioCruces (Barakaldo, Vizcaya)
Investigador: Dr. Luis Aldámiz-Echevarría
Proyecto: Registro nacional de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo
Importe: 36.457 €
Duración: 1 año
El Dr. Luis Aldámiz-Echevarría es Médico Especialista Adjunto en la Unidad de Enfermedades Metabólicas del Servicio de Pediatría del Hospital Universitario Cruces y jefe del Grupo de Trastornos Congénitos del Metabolismo del Instituto BioCruces. El Dr. Aldámiz-Echevarría lleva más de 15 años dedicándose a pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias, entre ellos varios niños con enfermedad […]

Efecto terapeútico de PPS

calogeras-team
Centro: Icahn School of Medicine. New York
Investigador: Calogera Simonaro
Proyecto: Identificar si la administración de PPS en el modelo de ratón de la enfermedad tiene efecto terapeútico
Importe: 100.000 USD
Duración: 1 año
El grupo de investigación de la Doctora Cologera Simonaro en la Icahn School of Medicine de Nueva York trabaja en el desarrollo de nuevos tratamientos para  diferentes mucopolisacaridosis, Sanfilippo es una de ellas. Durante los últimos 10 años ha estado estudiando el papel que juega la inflamación en este grupo de enfermedades, y la respuesta […]

Stop Sanfilippo alcanza un acuerdo con Abeona Therapeutics

visita_aemps
Centro: Abeona Therapeutics
Investigador: Haiyan Fu & Douglas Mccarty
Proyecto: Terapia genica Sanfilippo A & B
Importe: 1.600.000 USD
Duración: 3 años
La Fundación Stop Sanfilippo se reúne con la Agencia Española del Medicamento para someter a consulta las terapias génicas contra el Síndrome.

Lysogene anuncia su intención de impulsar el programa de uso compasivo en España

LYSOGENE sigue haciendo enormes progresos en el ámbito de su programa clínico de terapia génica contra el Síndrome de Sanfilippo tipo A denominado SAF-301 y basado en AAV. En menos de dos meses después de la finalización con éxito de su primer estudio en humanos, y pocos días después de anunciar la incorporación de LYSOGENE […]

Beca: Tratamientos terapéuticos en un modelo de ratón de Sanfilippo

Investigador Principal: Dr. Antoni Matilla Dueñas, Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias y Pujol (IGTP), Badalona. Duración: 2 años Importe: 40.443€ En este proyecto, se evaluarán los efectos de una terapia de reducción de sustrato (SRT), en la que la síntesis de GAGs es o bien disminuida o inhibida mediante la […]