Primer paciente europeo dosificado en el ensayo de Lysogene

“La compañía biofarmacéutica Lysogene, especializada en terapia génica, y con un programa de investigación para la MPS IIIA, ha anunciado que el primer paciente europeo del ensayo clínico en Fase II-III de LYS-SAF302 ha sido dosificado. El ensayo clínico comenzó en febrero de este año con el primer paciente reclutado en los EEUU. Se trata […]

Primer tratamiento de terapia génica “ex vivo”

Un paciente del Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA recibe el primer tratamiento de terapia génica del mundo para condiciones genéticas que limitan la vida. Un paciente de dos años de edad en el Royal Manchester children’s Hospital (RMCH) ha sido el primero en el mundo en recibir un nuevo tratamiento de terapia génica “ex vivo” […]

Abeona trata al primer paciente en la segunda cohorte de la fase 1/2

Abeona Therapeutics trata al primer paciente en la segunda cohorte de la fase 1/2 del ensayo clínico con el producto ABO-101 para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). Los datos provisionales se esperan para la segunda mitad de 2019. NUEVA YORK y CLEVELAND, 14 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE)–Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: […]

Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

WORLDSymposium 2019

worlds
Durante la primera semana de febrero, tuvimos el honor de asistir al congreso anual WORLDSymposium, que se celebró en Orlando, en el que investigadores, industria farmacéutica, fundaciones y clínicos expusieron los últimos avances en enfermedades lisosomales. El Síndrome de Sanfilippo estuvo muy presente a lo largo de los 4 días, lo cual es muy esperanzador, […]

Nueva línea de investigación con DMSO

Un equipo de investigadores que lleva años trabajando con la genisteína y las MPS (mucopolisacaridosis) ha abierto una nueva línea de investigación con el solvente DMSO (dimetilsulfóxido). Se ha comenzado una investigación básica (aún en fase de laboratorio), en la que se está empleando este solvente, DMSO (ya utilizado en algunas patologías como edemas cerebrales […]

Cómo se desarrolla un fármaco y qué es el uso compasivo

Investigación básica (1)
Los fármacos a los que tenemos acceso en las oficinas de farmacia o en los servicios de farmacia hospitalaria vienen de un largo y costoso camino que suele comenzar en un pequeño laboratorio de investigación. El tiempo medio desde que se inicia la investigación hasta que un fármaco llega a comercializarse oscila entre los diez […]

El micromecenazgo y la economía colaborativa impulsan la investigación del síndrome de Sanfilippo

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  El síndrome de Sanfilippo es una enfermedad minoritaria, incurable y hasta ahora sin ningún tratamiento disponible, que provoca el deterioro progresivo del sistema nervioso central de los niños produciendo un proceso degenerativo similar a la enfermedad de Alzhéimer La Fundación Stop Sanfilippo ha destinado 5 millones de dólares a financiar el primer ensayo clínico […]