El ensayo clínico con terapia génica para Sanfilippo B comenzará en Junio de 2012

Hace apenas tres días conocíamos la noticia sobre la designación del virus adeno asociado, como vector contenedor del gen alfa-N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB. Hoy ya tenemos información sobre el ensayo clínico, lo llevará acabo el Instituto Pasteur en París, y está previsto que comience en Junio del próximo año. […]

La Agencia Europea del Medicamente designa como medicamente huerfano al vector contenedor del gen defectoso en Sanfilippo B

La Agencia Europea del Medicamento, EMA, concede al Instituto Pasteur la designación de medicamente huérfano al virus adeno asociado como vector contedor del gen alfa–N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB. La designación EU/3/11/917 tiene fecha de 27 de Octubre de 2011 y ha sido publicada el 23 de Noviembre de 2011. […]

Bioasis Technologies Inc y Shire Human Genetics alcanzan un acuerdo de colaboración para evaluar Trasncend

La canadiense Bioasis Technologies Inc ha llegado a un acuerdo con la compañía Shire Human Genetic Therapies para evaluar su programa "Transcend" aplicado a enfermedades de carácter lisosomal Transcend actúa como un vehículo capaz de transportar moléculas hasta el cerebro, las cuales no son capaces de atravesar la barrera hematoencefálica por si solas. En la […]

Nuestra primera beca: Andrea Ballabio, activación y modulación del gen master TFEB

Hace menos de cinco meses creamos esta Asociación con el único objetivo de fomentar la investigación. Hoy nos sentimos emocionados y orgullosos del apoyo que estamos recibiendo, fruto del cual podemos conceder esta primera beca en colaboración con la Organización Team Sanfilippo Foundation de USA. El total del la beca asciende a 75.000USD, de los […]

La FDA y la EMA designan como medicamento huérfano el vector AAV9 desarrollado por el CBATEC

La FDA y la EMA designan como medicamento huérfano el vector AAV9 desarrollado por el CBATEC La EMA, European Medicines Agency, y la FDA, Food and Drugs Administration, aprobaron en el mes de Junio la designación como medicamento huérfano del Virus Adeno Asociado serotipo 9, AAV9, como vector contenedor del gen de la Sulfamidasa, para […]

Synageva desarrolla la enzima para el tratamiento de Sanfilippo B

Synageva es una compañía dedicada a la investigación de tratamientos para enfermedades raras. En su laboratorio de Lexington, Massachusetts, disponen de la tecnología y el conocimiento para desarrollar proteínas de forma rápida, de modo son capaces de fabricar enzimas prácticamente idénticas a las deficitarias, e incluso pueden añadir pequeñas modificaciones para una mejor respuesta terapéutica […]

La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A

La primera Terapia Génica para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, SAF-301, ha sido autorizada por la Agencia Francesa del Medicamente (AFSSAPS). El Dr. Olivier Danos es el principal investigador de este tratamiento La Fase I/II del Ensayo Clínico comenzará en Septiembre de 2011 en un máximo de cuatro pacientes con Sanfilippo A, de edades […]

El National Institutes of Health, NIH, concede una beca al equipo de la Dr. Haiyan Fu

La Dr. Fu ha estado trabajando durante mas de 10 años en el desarrollo de una terapia génica destinada a corregir la deficiencia del la enzima NAGLU, Sanfilippo B.  Esta beca permitirá a la Dr. Fu completar la fase pre-clínica, tras haber demostrado la efectividad del tratamiento en ratones,  y proponer el vector AAV9 como […]

Zacharon y Pfizer anuncian un acuerdo de colaboración

Zacharon y Pfizer anuncian un acuerdo de colaboración para el desarrollo de terapias dirigidas al grupo de enfermedades denominadas raras El acuerdo alcanzado esta valorado en 210 millones de dólares, y permitira a Zacharon seguir desarrollando diferentes terapias dirigidas a las enfermedades lisosomales, entre las que se encuentran MPSI, MPSII, MPSIIIA, MPSIIIB y MPSIIIC Con […]

AMT e Instituto Pasteur desarrollarán la Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B

Amsterdam Molecular Therapeutics ha alcanzado un acuerdo con el Instituto Pasteur dirigido a desarrollar una Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B El programa será liderado por el Instituto Pasteur, incluida la Fase I/II del ensayo clínico, la cual se espera comience antes de 2013. AMT fabricará y proporcionará el vector Adeno Asociado, AAV5, […]