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El ensayo clínico con terapia génica para Sanfilippo B comenzará en Junio de 2012

Hace apenas tres días conocíamos la noticia sobre la designación del virus adeno asociado, como vector contenedor del gen alfa-N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB.

Hoy ya tenemos información sobre el ensayo clínico, lo llevará acabo el Instituto Pasteur en París, y está previsto que comience en Junio del próximo año. El ensayo será liderado por el Prof Marc Tardieu.

El mecanismo de administración será idéntico al ensayo que actualmente está en curso para Sanfilippo A, inyectando el vector a través de 6 orificios en el cráneo, 3 a cada uno de los lados. Se aplicará inmunosupresión de forma previa a la inyección del vector

Criterios de inclusión:

1. Entre 18 meses y 5 años de edad
2. Inicio de las manifestaciones clínicas relacionadas con la MPSIIIB durante los primeros cinco años de vida
3. Actividad enzimática, NAGLU, en fibroblastos o sangre por debajo del 10%
4. Pacientes afiliados a un sistema Sanitario de salud
5. Las familias deben entender el procedimiento y los riesgos
6. Valores en sangre normales para los parámetros mas comunes

Aún no ha sido publicado en www.clinicalstrials.gov, pero podemos ver todos los datos en www.controlled-trials.com

Debemos ser cautos con nuestras expectativas, porque ya sabemos que los ensayos siempre comienzan mas tarde de la fecha prevista, pero sin duda es un gran paso

 

3 comments on “El ensayo clínico con terapia génica para Sanfilippo B comenzará en Junio de 2012

  1. Soy mama de una chica de 21 años afectada de Sanfilippo B, quisiera saber, si los criterios de inclusion para este ensayo clinico, han de ser los seis todos necesariamente. Porque claro ya con la edad, solo, mi hija no entraria. Muchas gracias.

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