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Abeona abre el ensayo clínico para pacientes con fase media y avanzada

Abeona comienza el Estudio ABT-003: un ensayo clínico de fase 1/2 de ABO-102
Un ensayo clínico abierto que evalúa la seguridad de la terapia génica única ABO-102 para pacientes con fases media y avanzada de MPS IIIA.

¿MI HIJO ES ELEGIBLE PARA PARTICIPAR EN EL ESTUDIO?

Criterios de inclusión:

  • El diagnóstico de MPS IIIA confirmado por los siguientes métodos:
    • Sin actividad enzimática SGSH detectable o significativamente reducida por el ensayo de leucocitos.
    • Análisis de ADN genómico que demuestra mutaciones homocigotas o heterocigotas compuestas en el gen SGSH
  • Cociente de desarrollo cognitivo (DQ) inferior a 60 (calculado por Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition)
  • Debe ser ambulatorio, aunque puede recibir asistencia para deambular.

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para participar en la evaluación clínica según lo determine el investigador principal (IP)
  • Identificación de dos variantes sin sentido o nulas en las pruebas genéticas del gen SGSH
  • Al menos una mutación S298P en el gen SGSH
  • Tiene evidencia de un fenotipo atenuado de MPS IIIA
  • Presencia de una afección médica concomitante que impide la punción lumbar o el uso de anestésicos.
  • Infección viral activa basada en observaciones clínicas
  • Enfermedad o requisito concomitante para el tratamiento crónico con medicamentos que, en opinión del IP, crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes o impide que el niño participe en las evaluaciones y el seguimiento del protocolo
  • Participantes con títulos de anticuerpos anti-AAV9 totales mayores o iguales a 1: 100 según lo determinado por inmunoensayo de unión ELISA
  • Participantes con una respuesta positiva para ELISPOT para respuestas de células T a AAV9
  • Serología consistente con exposición al VIH, o serología consistente con infección activa de hepatitis B o C
  • Trastorno hemorrágico o cualquier otra condición médica o circunstancia en la que una punción lumbar (para la recolección de LCR) está contraindicada de acuerdo con la política institucional local.
  • Discapacidad visual o auditiva suficiente para impedir la cooperación con las pruebas de neurodesarrollo
  • Cualquier elemento (llaves, etc.) que excluya al participante de poder someterse a una resonancia magnética de acuerdo con la política institucional local
  • Cualquier otra situación que impida al participante someterse a los procedimientos requeridos en este estudio.
  • Participantes con miocardiopatía o anomalías cardíacas congénitas significativas
  • La presencia de un deterioro significativo del SNC no relacionado con MPS IlIA o trastornos del comportamiento que confundirían el rigor científico o la interpretación de los resultados del estudio
  • Valores anormales de laboratorio de Grado 2 o superior, tal como se define en CTCAE v4.0 para GGT, bilirrubina total (excepto en sujetos diagnosticados con síndrome de Gilbert), creatinina, hemoglobina, recuento de glóbulos blancos, recuento de plaquetas, PT y aPTT
  • Participante femenina que está embarazada o muestra un resultado positivo de orina o beta-hCG en la evaluación de detección (si corresponde)
  • Cualquier vacuna con vacunas virales atenuadas menos de 30 días antes de la fecha programada de tratamiento (y uso de prednisolona)
  • Tratamiento previo mediante trasplante de células madre hematopoyéticas
  • Participación previa en un ensayo clínico de terapia génica / celular o ERT
  • Los participantes que se anticipan a someterse a un procedimiento que involucra anestesia dentro de los 6 meses posteriores a la administración
  • Disfagia presente en Grado 3 o superior, como se define en CTCAE v4.0

¿Qué se requerirá de los pacientes y sus familias?

  • Hasta dos visitas de detección.
  •  Una visita de tratamiento, una vez que se confirma la elegibilidad. Los pacientes serán ingresados en el hospital para la transferencia de genes y permanecerán durante aproximadamente 48 horas en observación.
  • Los pacientes y sus cuidadores deberán permanecer cerca del centro clínico durante 30 días después de que se administre la terapia génica.
  • Después de la transferencia de genes, se realizarán un total de nueve visitas de seguimiento en el centro clínico, y la última visita tendrá lugar 24 meses después de la transferencia de genes.
  • Visitas domiciliarias para la extracción de sangre entre las visitas de seguimiento al centro clínico.
  • Después de 24 meses, los pacientes pueden ser invitados a participar en un estudio de seguimiento a largo plazo.

Sobre el estudio

El síndrome de Sanfilippo tipo A, o MPS IIIA, es causado por una acumulación de azúcares tóxicos llamados glicosaminoglicanos (GAG) debido a una mutación en el gen que codifica la enzima SGSH. El estudio implica una administración intravenosa única de ABO-102 utilizando un vector de virus adenoasociado 9 (AAV9) para administrar una copia normal del gen SGSH. La entrega del gen SGSH normal puede permitir que las células produzcan la enzima SGSH responsable de descomponer los GAG. Después del tratamiento, los pacientes son seguidos durante 24 meses para evaluar la seguridad y la eficacia.

Inscripción

Para obtener más información sobre cómo inscribirse en el Estudio ABT-003, puedes escribir a: sanfilippo@abeonatherapeutics.com

Ubicaciones y contactos:

 

Fuentes:
Clinical trials
Abeona therapeutics

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