Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

WORLDSymposium 2019

worlds
Durante la primera semana de febrero, tuvimos el honor de asistir al congreso anual WORLDSymposium, que se celebró en Orlando, en el que investigadores, industria farmacéutica, fundaciones y clínicos expusieron los últimos avances en enfermedades lisosomales. El Síndrome de Sanfilippo estuvo muy presente a lo largo de los 4 días, lo cual es muy esperanzador, […]

Nueva línea de investigación con DMSO

Un equipo de investigadores que lleva años trabajando con la genisteína y las MPS (mucopolisacaridosis) ha abierto una nueva línea de investigación con el solvente DMSO (dimetilsulfóxido). Se ha comenzado una investigación básica (aún en fase de laboratorio), en la que se está empleando este solvente, DMSO (ya utilizado en algunas patologías como edemas cerebrales […]

Cómo se desarrolla un fármaco y qué es el uso compasivo

Investigación básica (1)
Los fármacos a los que tenemos acceso en las oficinas de farmacia o en los servicios de farmacia hospitalaria vienen de un largo y costoso camino que suele comenzar en un pequeño laboratorio de investigación. El tiempo medio desde que se inicia la investigación hasta que un fármaco llega a comercializarse oscila entre los diez […]