Estrategia terapéutica de reducción de substrato basada en shRNAs

GrupoGrinberg
Center: Universidad de Barcelona
Researcher: D. Grinberg, LL. Vilageliu, I. Canals y N Benetó
Project: Estrategia terapéutica de reducción de substrato basada en shRNAs
Amount: 14.117€
Duration: 1 año
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Registro nacional de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo

grupoDr Aldamiz-Echevarria
Center: Hospital Universitario Cruces- Instituto de Investigación Sanitaria BioCruces (Barakaldo, Vizcaya)
Researcher: Dr. Luis Aldámiz-Echevarría
Project: Registro nacional de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo
Amount: 36.457 €
Duration: 1 año
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Efecto terapeútico de PPS

calogeras-team
Center: Icahn School of Medicine. New York
Researcher: Calogera Simonaro
Project: Identificar si la administración de PPS en el modelo de ratón de la enfermedad tiene efecto terapeútico
Amount: 100.000 USD
Duration: 1 año
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Stop Sanfilippo alcanza un acuerdo con Abeona Therapeutics

visita_aemps
Center: Abeona Therapeutics
Researcher: Haiyan Fu & Douglas Mccarty
Project: Terapia genica Sanfilippo A & B
Amount: 1.600.000 USD
Duration: 3 años
(Español) La Fundación Stop Sanfilippo se reúne con la Agencia Española del Medicamento para someter a consulta las terapias génicas contra el Síndrome.

Beca: Tratamientos terapéuticos en un modelo de ratón de Sanfilippo

Investigador Principal: Dr. Antoni Matilla Dueñas, Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias y Pujol (IGTP), Badalona. Duración: 2 años Importe: 40.443€ En este proyecto, se evaluarán los efectos de una terapia de reducción de sustrato (SRT), en la que la síntesis de GAGs es o bien disminuida o inhibida mediante la […]

Beca: Corrección de mutaciones sin sentido

Center: Universidad de Barcelona
Researcher: Dr. Grinberg y Dra. Villegeliu
Project: Corrección de mutaciones sin sentido
Amount: 15.000€
Duration: 1 año
En 2011 el grupo formado por Jonah’s Just Begun, Sanfilippo Barcelona, y Sanfilippo SUD comenzaron a financiar diferentes proyectos dirigidos a corregir la deficiencia enzimática en Sanfilippo C. Uno de ellos es terapia génica, liderada por Brian Bigger en Manchester, y los otros dos son del tipo mutación específica, Chaperonas para mutaciones misense realizado por […]

Beca: Kim Hemsley y John Hopwood. Estudio detallado de los procesos implicados en la patología del Síndrome de Sanfilippo

En colaboración con Team Sanfilippo Foundation (USA), The Sanfilippo Foundation for Children (USA) y Little Maciek & Great Wizards (Polonia), hemos concedido una beca de 145.000 $ australianos a la Dr. Kim Hemsley y al Profesor John Hopwood en Adelaida, Australia, para el estudio en detalle de los procesos implicados en la patología del Síndrome […]

Beca: Estudio de CoQ10 en pacientes afectos de la enfermedad de Sanfilippo

Center: Hospital Clinic de Barcelona
Researcher: Antonia Ribes
Project: CoQ10 en pacientes afectos de la enfermedad de Sanfilippo
Amount: 10.100€
Duration: 1 año
Concedemos nuestra segunda beca correspondiente a 2011. El grupo de la Dra. Antonia Ribes perteneciente al área de Bioquímica y Genética Molecular del Hospital Cínic de Barcelona se encargará de realizar este estudio. Este grupo está integrado en el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, CIBERER, desde 2006 Resumen: El coenzima Q […]

Nuestra primera beca: Andrea Ballabio, activación y modulación del gen master TFEB

Hace menos de cinco meses creamos esta Asociación con el único objetivo de fomentar la investigación. Hoy nos sentimos emocionados y orgullosos del apoyo que estamos recibiendo, fruto del cual podemos conceder esta primera beca en colaboración con la Organización Team Sanfilippo Foundation de USA. El total del la beca asciende a 75.000USD, de los […]