Estrategia terapéutica de reducción de substrato basada en shRNAs

GrupoGrinberg
Center: Universidad de Barcelona
Researcher: D. Grinberg, LL. Vilageliu, I. Canals y N Benetó
Project: Estrategia terapéutica de reducción de substrato basada en shRNAs
Amount: 14.117€
Duration: 1 año
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Registro nacional de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo

grupoDr Aldamiz-Echevarria
Center: Hospital Universitario Cruces- Instituto de Investigación Sanitaria BioCruces (Barakaldo, Vizcaya)
Researcher: Dr. Luis Aldámiz-Echevarría
Project: Registro nacional de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo
Amount: 36.457 €
Duration: 1 año
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Efecto terapeútico de PPS

calogeras-team
Center: Icahn School of Medicine. New York
Researcher: Calogera Simonaro
Project: Identificar si la administración de PPS en el modelo de ratón de la enfermedad tiene efecto terapeútico
Amount: 100.000 USD
Duration: 1 año
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Stop Sanfilippo alcanza un acuerdo con Abeona Therapeutics

visita_aemps
Center: Abeona Therapeutics
Researcher: Haiyan Fu & Douglas Mccarty
Project: Terapia genica Sanfilippo A & B
Amount: 1.600.000 USD
Duration: 3 años
(Español) La Fundación Stop Sanfilippo se reúne con la Agencia Española del Medicamento para someter a consulta las terapias génicas contra el Síndrome.

Lysogene anuncia su intención de impulsar el programa de uso compasivo en España

LYSOGENE sigue haciendo enormes progresos en el ámbito de su programa clínico de terapia génica contra el Síndrome de Sanfilippo tipo A denominado SAF-301 y basado en AAV. En menos de dos meses después de la finalización con éxito de su primer estudio en humanos, y pocos días después de anunciar la incorporación de LYSOGENE […]

Beca: Tratamientos terapéuticos en un modelo de ratón de Sanfilippo

Investigador Principal: Dr. Antoni Matilla Dueñas, Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias y Pujol (IGTP), Badalona. Duración: 2 años Importe: 40.443€ En este proyecto, se evaluarán los efectos de una terapia de reducción de sustrato (SRT), en la que la síntesis de GAGs es o bien disminuida o inhibida mediante la […]

El Comité Europeo de Medicamentos Huérfanos recomienda la designación del AAVV9+NAGLU para el tratamiento de Sanfilippo B

El COMP, Committee for Orphan Medicinal Products, recomienda a la Comisión Europea la designación como Medicamente Huérfano del Virus Adeno Asociado serotipo 9, AAV9, como vector contenedor del gen NAGLU, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis tipo IIIB. Laboratorios Esteve es el sponsor de este proyecto. Sin duda esta es una gran noticia […]

Beca: Corrección de mutaciones sin sentido

Center: Universidad de Barcelona
Researcher: Dr. Grinberg y Dra. Villegeliu
Project: Corrección de mutaciones sin sentido
Amount: 15.000€
Duration: 1 año
En 2011 el grupo formado por Jonah’s Just Begun, Sanfilippo Barcelona, y Sanfilippo SUD comenzaron a financiar diferentes proyectos dirigidos a corregir la deficiencia enzimática en Sanfilippo C. Uno de ellos es terapia génica, liderada por Brian Bigger en Manchester, y los otros dos son del tipo mutación específica, Chaperonas para mutaciones misense realizado por […]