Stop Sanfilippo alcanza un acuerdo con Abeona Therapeutics

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Center: Abeona Therapeutics
Researcher: Haiyan Fu & Douglas Mccarty
Project: Terapia genica Sanfilippo A & B
Amount: 1.600.000 USD
Duration: 3 años
(Español) La Fundación Stop Sanfilippo se reúne con la Agencia Española del Medicamento para someter a consulta las terapias génicas contra el Síndrome.

Lysogene anuncia su intención de impulsar el programa de uso compasivo en España

LYSOGENE sigue haciendo enormes progresos en el ámbito de su programa clínico de terapia génica contra el Síndrome de Sanfilippo tipo A denominado SAF-301 y basado en AAV. En menos de dos meses después de la finalización con éxito de su primer estudio en humanos, y pocos días después de anunciar la incorporación de LYSOGENE […]

El Comité Europeo de Medicamentos Huérfanos recomienda la designación del AAVV9+NAGLU para el tratamiento de Sanfilippo B

El COMP, Committee for Orphan Medicinal Products, recomienda a la Comisión Europea la designación como Medicamente Huérfano del Virus Adeno Asociado serotipo 9, AAV9, como vector contenedor del gen NAGLU, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis tipo IIIB. Laboratorios Esteve es el sponsor de este proyecto. Sin duda esta es una gran noticia […]

Lysogene trata el ultimo paciente de la Fase I/II de su programa SAF-301

París, Francia – 14 de junio de 2012 – LYSOGENE anunció hoy que todos los pacientes incluidos en Fase I / II del ensayo clínico (NCT01474343) con terapia génica para Sanfilippo A, han sido tratados con su producto SAF-301 SAF-301 tiene como objetivo el tratamiento de esta enfermedad mortal que en la actualidad no tiene […]

El ensayo clínico con terapia génica para Sanfilippo B comenzará en Junio de 2012

Hace apenas tres días conocíamos la noticia sobre la designación del virus adeno asociado, como vector contenedor del gen alfa-N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB. Hoy ya tenemos información sobre el ensayo clínico, lo llevará acabo el Instituto Pasteur en París, y está previsto que comience en Junio del próximo año. […]