Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

El National Institutes of Health, NIH, concede una beca al equipo de la Dr. Haiyan Fu

La Dr. Fu ha estado trabajando durante mas de 10 años en el desarrollo de una terapia génica destinada a corregir la deficiencia del la enzima NAGLU, Sanfilippo B.  Esta beca permitirá a la Dr. Fu completar la fase pre-clínica, tras haber demostrado la efectividad del tratamiento en ratones,  y proponer el vector AAV9 como […]

AMT e Instituto Pasteur desarrollarán la Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B

Amsterdam Molecular Therapeutics ha alcanzado un acuerdo con el Instituto Pasteur dirigido a desarrollar una Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B El programa será liderado por el Instituto Pasteur, incluida la Fase I/II del ensayo clínico, la cual se espera comience antes de 2013. AMT fabricará y proporcionará el vector Adeno Asociado, AAV5, […]