Abeona abre el ensayo clínico para pacientes con fase media y avanzada

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Abeona comienza el Estudio ABT-003: un ensayo clínico de fase 1/2 de ABO-102 Un ensayo clínico abierto que evalúa la seguridad de la terapia génica única ABO-102 para pacientes con fases media y avanzada de MPS IIIA. ¿MI HIJO ES ELEGIBLE PARA PARTICIPAR EN EL ESTUDIO? Criterios de inclusión: El diagnóstico de MPS IIIA confirmado […]

Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

Enzimas “Super activas” y autofagia dirigida.

Sanfilippo Children’s Foundation anunció los dos últimos proyectos de su programa de becas de investigación. Ambos se llevarán a cabo en el Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) de Italia. Enzimas “Super activas” Es un proyecto de investigación que apunta a mejorar la efectividad de la terapia génica y de reemplazo enzimático para Sanfilippo. El equipo […]

Genisteina si, genisteina no. ¿Sintética o natural?

Una de las primeras palabras que aprendí cuando diagnosticaron a nuestro hijo fue precisamente esta: “Genisteína”, desde ese momento he hablado con familiares de Afectados, Médicos, e Investigadores. En este artículo encontraréis dos apartados, el puramente científico con datos contrastados de Ensayos Clínicos, y mis reflexiones personales, que no dejan de ser mas que una […]