Abeona abre el ensayo clínico para pacientes con fase media y avanzada

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Abeona comienza el Estudio ABT-003: un ensayo clínico de fase 1/2 de ABO-102 Un ensayo clínico abierto que evalúa la seguridad de la terapia génica única ABO-102 para pacientes con fases media y avanzada de MPS IIIA. ¿MI HIJO ES ELEGIBLE PARA PARTICIPAR EN EL ESTUDIO? Criterios de inclusión: El diagnóstico de MPS IIIA confirmado […]

Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

Enzimas “Super activas” y autofagia dirigida.

Sanfilippo Children’s Foundation anunció los dos últimos proyectos de su programa de becas de investigación. Ambos se llevarán a cabo en el Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) de Italia. Enzimas “Super activas” Es un proyecto de investigación que apunta a mejorar la efectividad de la terapia génica y de reemplazo enzimático para Sanfilippo. El equipo […]

(Español) Lotería de navidad 2018

Décimo de lotería 2018
Ya lo hemos anunciado en redes sociales pero no queremos que nadie se quede sin ella. Últimos días para adquirir nuestra Lotería de Navidad Solidaria on-line para que puedas compartir la suerte con nosotros y además ayudarnos a financiar la investigación que permita encontrar la cura para la enfermedad de Sanfilippo. Mantenemos el número de […]

¿Una sociedad desarrollada?

Estos últimos días han sido especialmente difíciles para todos los padres de niños afectados por el Síndrome de Sanfilippo. Chloe, Brandon y Ben (USA), nos han dejado, y este fin de semana ha sido el más duro para nosotros, Nikita de 13 años, y residente en Irlanda se ha ido para siempre. Conocemos? a su […]

I convocatoria de ayudas para afectados por el Síndrome de Sanfilippo

Han pasado 15 meses desde que constituimos Stop Sanfilippo, desde entonces hemos financiado cuatro programas de investigación alternativos a la terapia génica y al reemplazo enzimático. Sois muchos los que tenéis una mayor experiencia en la lucha contra éste Síndrome, compartir vuestro conocimiento con nosotros, y sugerirnos diferentes formas de ayudar a los niños es […]

Mercadillo solidario en Santurtzi

Silvia tiene grandes ideas y sobre todo una voluntad de hierro para organizar eventos a favor de la investigación. Los días 20 y 21 de Octubre organizo un mercadillo solidario en el Parque Guernika de la localidad de Santurtzi que por segunda vez demuestra con creces su solidaridad. Silvia ha escrito unas palabras de agradecimiento […]

Beca: Corrección de mutaciones sin sentido

Center: Universidad de Barcelona
Researcher: Dr. Grinberg y Dra. Villegeliu
Project: Corrección de mutaciones sin sentido
Amount: 15.000€
Duration: 1 año
En 2011 el grupo formado por Jonah’s Just Begun, Sanfilippo Barcelona, y Sanfilippo SUD comenzaron a financiar diferentes proyectos dirigidos a corregir la deficiencia enzimática en Sanfilippo C. Uno de ellos es terapia génica, liderada por Brian Bigger en Manchester, y los otros dos son del tipo mutación específica, Chaperonas para mutaciones misense realizado por […]

Libro Gracias Sudáfrica. Víctor de Vega

Comprar aquí   Hace unos meses, nuestra amiga Cristina Otero nos presentaba a Victor de Vega y juntos nos ofrecían hacer realidad otro pequeño sueño, tener un libro, una crónica de viajes que retrata sueños, ilusiones y amistad de la buena, de la que dura toda la vida, como la que nos ha unido a […]

La importancia de un registro de pacientes

En septiembre cumpliremos nuestro primer año. Durante este periodo nos hemos centrado en identificar proyectos de investigación en todo el mundo, y a apoyar aquellos que hemos considerado más prometedores, teniendo en cuenta que hay dos líneas de investigación, Terapia Génica y Reemplazo Enzimático que están muy avanzadas y que no requieren financiación, puesto que […]