Qué hacemos

Estos años de trabajo nos han enseñado que la investigación de enfermedades raras y en particular la aplicación clínica es una tarea costosa. Pensar que una sola organización lo puede hacer sola es poco realista, por eso decidimos unirnos a padres de todo el mundo.

Ben Dream´s, The Children´s Medical Research Foundation , The Sanfilippo Research Foundation, Team Sanfilippo, Fondation Sanfilippo Suiza y Stop Sanfilippo, han colaborado en hacer posible que el Nationwide Children´s Hospital de Ohio avance en el desarrollo de la terapia génica al punto de presentar un nuevo fármaco a la FDA y solicitar ensayo clínico en humanos, previsto para finales de 2014.

Junto a todas estas fundaciones hemos demostrado el valor y poder que reside en trabajar juntas por el mismo objetivo.

Afrontamos 2014 con un objetivo, conseguir un ensayo clínico en España de terapia génica desarrollada en Estados Unidos de la mano de la Dra. Hayan Fu y el Dr. Douglas McArthy del centro Nationwide Children de Ohio.

Este grupo investigador ha conseguido tratar la enfermedad de Sanfilippo en ratones con resultados muy prometedores, y es por ello que necesitamos pasarlo a la clínica en pacientes.