Chaperonas

Chaperonas

Las chaperonas son proteínas que favorecen la función de otras proteínas, por ejemplo ayudando a su plegamiento. Una proteína está compuesta por la unión de varios aminoácidos, formando una cadena larga que se pliega en una determinada forma tridimensional. El plegamiento correcto es muy importante, puesto que en caso contrario la proteína no será funcional y será desechada.

Los aminoácidos tienen diferentes cargas eléctricas, de modo que se atraen o repelen para dar forma a la proteína. La existencia de una mutación puede hacer que se genere un aminoácido con diferente carga eléctrica, afectando a la forma final de la proteína, y pudiendo hacer que esta no sea funcional.

Las chaperonas van a ayudar a que la cadena de aminoácidos que tengamos (sana o alterada) vaya a plegarse mejor en el espacio y por lo tanto vaya a ser lo más funcional posible. Sin embargo, dependiendo de la mutación y del tipo de cadena de aminoácidos que tengamos, la chaperona puede ser útil ó puede no serlo.

Esta terapia está dirigida a mutaciones del tipo misense, donde la cadena de aminoácidos se forma completa, aunque sea de forma incorrecta, dando lugar a una proteína no funcional. En mutaciones nonsense, con señal de parada, la cadena formada es más corta de lo normal, por lo que las chaperonas no tendrían el efecto deseado.

En la web de Amicus Therapeutics puedes ver un video donde aparece una animación explicando el funcionamiento de las chaperonas. Esta en inglés, pero la animación es muy didáctica y clara.

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