Abeona abre el ensayo clínico para pacientes con fase media y avanzada

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Abeona comienza el Estudio ABT-003: un ensayo clínico de fase 1/2 de ABO-102 Un ensayo clínico abierto que evalúa la seguridad de la terapia génica única ABO-102 para pacientes con fases media y avanzada de MPS IIIA. ¿MI HIJO ES ELEGIBLE PARA PARTICIPAR EN EL ESTUDIO? Criterios de inclusión: El diagnóstico de MPS IIIA confirmado […]

Primer paciente europeo dosificado en el ensayo de Lysogene

«La compañía biofarmacéutica Lysogene, especializada en terapia génica, y con un programa de investigación para la MPS IIIA, ha anunciado que el primer paciente europeo del ensayo clínico en Fase II-III de LYS-SAF302 ha sido dosificado. El ensayo clínico comenzó en febrero de este año con el primer paciente reclutado en los EEUU. Se trata […]

Primer tratamiento de terapia génica «ex vivo»

Un paciente del Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA recibe el primer tratamiento de terapia génica del mundo para condiciones genéticas que limitan la vida. Un paciente de dos años de edad en el Royal Manchester children’s Hospital (RMCH) ha sido el primero en el mundo en recibir un nuevo tratamiento de terapia génica «ex vivo» […]

Zacharon y Pfizer anuncian un acuerdo de colaboración

Zacharon y Pfizer anuncian un acuerdo de colaboración para el desarrollo de terapias dirigidas al grupo de enfermedades denominadas raras El acuerdo alcanzado esta valorado en 210 millones de dólares, y permitira a Zacharon seguir desarrollando diferentes terapias dirigidas a las enfermedades lisosomales, entre las que se encuentran MPSI, MPSII, MPSIIIA, MPSIIIB y MPSIIIC Con […]