Primer paciente europeo dosificado en el ensayo de Lysogene

“La compañía biofarmacéutica Lysogene, especializada en terapia génica, y con un programa de investigación para la MPS IIIA, ha anunciado que el primer paciente europeo del ensayo clínico en Fase II-III de LYS-SAF302 ha sido dosificado. El ensayo clínico comenzó en febrero de este año con el primer paciente reclutado en los EEUU. Se trata […]

Primer tratamiento de terapia génica “ex vivo”

Un paciente del Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA recibe el primer tratamiento de terapia génica del mundo para condiciones genéticas que limitan la vida. Un paciente de dos años de edad en el Royal Manchester children’s Hospital (RMCH) ha sido el primero en el mundo en recibir un nuevo tratamiento de terapia génica “ex vivo” […]

Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

Enzimas “Super activas” y autofagia dirigida.

Sanfilippo Children’s Foundation anunció los dos últimos proyectos de su programa de becas de investigación. Ambos se llevarán a cabo en el Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) de Italia. Enzimas “Super activas” Es un proyecto de investigación que apunta a mejorar la efectividad de la terapia génica y de reemplazo enzimático para Sanfilippo. El equipo […]

Genisteina si, genisteina no. ¿Sintética o natural?

Una de las primeras palabras que aprendí cuando diagnosticaron a nuestro hijo fue precisamente esta: “Genisteína”, desde ese momento he hablado con familiares de Afectados, Médicos, e Investigadores. En este artículo encontraréis dos apartados, el puramente científico con datos contrastados de Ensayos Clínicos, y mis reflexiones personales, que no dejan de ser mas que una […]