Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

Synageva desarrolla la enzima para el tratamiento de Sanfilippo B

Synageva es una compañía dedicada a la investigación de tratamientos para enfermedades raras. En su laboratorio de Lexington, Massachusetts, disponen de la tecnología y el conocimiento para desarrollar proteínas de forma rápida, de modo son capaces de fabricar enzimas prácticamente idénticas a las deficitarias, e incluso pueden añadir pequeñas modificaciones para una mejor respuesta terapéutica […]