La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A

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La primera Terapia Génica para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, SAF-301, ha sido autorizada por la Agencia Francesa del Medicamente (AFSSAPS). El Dr. Olivier Danos es el principal investigador de este tratamiento

La Fase I/II del Ensayo Clínico comenzará en Septiembre de 2011 en un máximo de cuatro pacientes con Sanfilippo A, de edades comprendidas entre los 18 meses y los 5 años, bajo la supervisión del Dr. Marc Tardieu en el Hospital Bicetre de París

Antes de la administración se requiere la administración de inmunopresores. El vector AAV2 se administrará directamente en el cerebro a través de seis puntos de entrada, tres en la zona izquierda y tres en la zona derecha

Este programa ha sido liderado por la Asociación Francesa Alliance Sanfilippo a través de la Compañía Creada por su Presidenta y Fundadora Karen Aiach, Lysogene

 

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