El ensayo clínico con terapia génica para Sanfilippo B comenzará en Junio de 2012

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Hace apenas tres días conocíamos la noticia sobre la designación del virus adeno asociado, como vector contenedor del gen alfa-N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB.

Hoy ya tenemos información sobre el ensayo clínico, lo llevará acabo el Instituto Pasteur en París, y está previsto que comience en Junio del próximo año. El ensayo será liderado por el Prof Marc Tardieu.

El mecanismo de administración será idéntico al ensayo que actualmente está en curso para Sanfilippo A, inyectando el vector a través de 6 orificios en el cráneo, 3 a cada uno de los lados. Se aplicará inmunosupresión de forma previa a la inyección del vector Sigue leyendo

La Agencia Europea del Medicamente designa como medicamente huerfano al vector contenedor del gen defectoso en Sanfilippo B

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La Agencia Europea del Medicamento, EMA, concede al Instituto Pasteur la designación de medicamente huérfano al virus adeno asociado como vector contedor del gen alfa-N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB.

La designación EU/3/11/917 tiene fecha de 27 de Octubre de 2011 y ha sido publicada el 23 de Noviembre de 2011.

De momento no disponemos de mas información, pero sin duda este paso es el último antes del ensayo clínico, por lo que esperamos se materialice en una realidad durante el 2013.

 

AMT e Instituto Pasteur desarrollarán la Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B

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Amsterdam Molecular Therapeutics ha alcanzado un acuerdo con el Instituto Pasteur dirigido a desarrollar una Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B

El programa será liderado por el Instituto Pasteur, incluida la Fase I/II del ensayo clínico, la cual se espera comience antes de 2013. AMT fabricará y proporcionará el vector Adeno Asociado, AAV5, y se reserva la posibilidad de adquirir los derechos comerciales del tratamiento

Jean Michael Heard es el responsable del desarrollo de este proyecto, y Marc Tardieu será el responsable de la Fase Clínica en el Hospital Bicetre de París

Este programa ha sido liderado por la Asociación Francesa Alliance Sanfilippo

Puedes ver la nota de prensa haciendo click aquí

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