Abeona abre el ensayo clínico para pacientes con fase media y avanzada

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Abeona comienza el Estudio ABT-003: un ensayo clínico de fase 1/2 de ABO-102 Un ensayo clínico abierto que evalúa la seguridad de la terapia génica única ABO-102 para pacientes con fases media y avanzada de MPS IIIA. ¿MI HIJO ES ELEGIBLE PARA PARTICIPAR EN EL ESTUDIO? Criterios de inclusión: El diagnóstico de MPS IIIA confirmado […]

Primer paciente europeo dosificado en el ensayo de Lysogene

«La compañía biofarmacéutica Lysogene, especializada en terapia génica, y con un programa de investigación para la MPS IIIA, ha anunciado que el primer paciente europeo del ensayo clínico en Fase II-III de LYS-SAF302 ha sido dosificado. El ensayo clínico comenzó en febrero de este año con el primer paciente reclutado en los EEUU. Se trata […]

Primer tratamiento de terapia génica «ex vivo»

Un paciente del Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA recibe el primer tratamiento de terapia génica del mundo para condiciones genéticas que limitan la vida. Un paciente de dos años de edad en el Royal Manchester children’s Hospital (RMCH) ha sido el primero en el mundo en recibir un nuevo tratamiento de terapia génica «ex vivo» […]

La FDA y la EMA designan como medicamento huérfano el vector AAV9 desarrollado por el CBATEC

La FDA y la EMA designan como medicamento huérfano el vector AAV9 desarrollado por el CBATEC La EMA, European Medicines Agency, y la FDA, Food and Drugs Administration, aprobaron en el mes de Junio la designación como medicamento huérfano del Virus Adeno Asociado serotipo 9, AAV9, como vector contenedor del gen de la Sulfamidasa, para […]

La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A

La primera Terapia Génica para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, SAF-301, ha sido autorizada por la Agencia Francesa del Medicamente (AFSSAPS). El Dr. Olivier Danos es el principal investigador de este tratamiento La Fase I/II del Ensayo Clínico comenzará en Septiembre de 2011 en un máximo de cuatro pacientes con Sanfilippo A, de edades […]

Shire anuncia la Fase I/II de Reemplazo Enzimático Para Sanfilippo A

Shire Human Genetics ha anunciado el comienzo de la Fase I//II de reemplazo enzimático para pacientes con MPSIIIA. La administración se realizara vía intratecal directamente en el líquido Cerebro Espinal Este estudio se llevará a cabo en el Emma Children’s Hospital de Amsterdam bajo la dirección del Dr. Frits Wijburg, y en el Manchester Children’s […]