Abeona trata al primer paciente en la segunda cohorte de la fase 1/2

Abeona Therapeutics trata al primer paciente en la segunda cohorte de la fase 1/2 del ensayo clínico con el producto ABO-101 para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). Los datos provisionales se esperan para la segunda mitad de 2019. NUEVA YORK y CLEVELAND, 14 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE)–Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: […]

Ensayo clínico fase 2 de trehalosa

La Fundación Team Sanfilippo (TSF) se está preparando para lanzar la fase 2 de un ensayo clínico que explora la seguridad y la eficacia de un azúcar común llamado trehalosa como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo. Esto llega tras un acuerdo de colaboración que se hizo inicialmente con Bioblast Pharma , el desarrollador de la terapia, que […]

Shire anuncia el Estudio de la Historia Natural para Sanfilippo B

Shire Human Genetics anuncia que llevará a cabo el estudio de la historia natural para Sanfilippo B.   Sin duda esta esta noticia confirma el interés de la compañía farmacéutica por desarrollar una terapia para esta enfermedad. Haz click aquí para ver los detalles del estudio  

Shire obtiene la patente sobre una enzima optimizada para Sanfilippo B

Shire Human Genetics acaba de obtener la patente sobre la fabricación de la enzima deficiente en Sanfilippo B, NAGLU, etiquetada con insulina de factor de crecimiento dos, rhNaglu+IGFII La enzima recombinada, NAGLU, carece de Manosa-6-fosfato (M6P) necesaria para dirigirse al lisosoma. Los estudios han demostrado que al etiquetar la enzima con IGFII, esta es capaz […]

El ensayo clínico con terapia génica para Sanfilippo B comenzará en Junio de 2012

Hace apenas tres días conocíamos la noticia sobre la designación del virus adeno asociado, como vector contenedor del gen alfa-N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB. Hoy ya tenemos información sobre el ensayo clínico, lo llevará acabo el Instituto Pasteur en París, y está previsto que comience en Junio del próximo año. […]

La Agencia Europea del Medicamente designa como medicamente huerfano al vector contenedor del gen defectoso en Sanfilippo B

La Agencia Europea del Medicamento, EMA, concede al Instituto Pasteur la designación de medicamente huérfano al virus adeno asociado como vector contedor del gen alfa–N-acetilglucosaminidasa, para el tratamiento de Sanfilippo B o Mucopolisacaridosis IIIB. La designación EU/3/11/917 tiene fecha de 27 de Octubre de 2011 y ha sido publicada el 23 de Noviembre de 2011. […]

Synageva desarrolla la enzima para el tratamiento de Sanfilippo B

Synageva es una compañía dedicada a la investigación de tratamientos para enfermedades raras. En su laboratorio de Lexington, Massachusetts, disponen de la tecnología y el conocimiento para desarrollar proteínas de forma rápida, de modo son capaces de fabricar enzimas prácticamente idénticas a las deficitarias, e incluso pueden añadir pequeñas modificaciones para una mejor respuesta terapéutica […]

El National Institutes of Health, NIH, concede una beca al equipo de la Dr. Haiyan Fu

La Dr. Fu ha estado trabajando durante mas de 10 años en el desarrollo de una terapia génica destinada a corregir la deficiencia del la enzima NAGLU, Sanfilippo B.  Esta beca permitirá a la Dr. Fu completar la fase pre-clínica, tras haber demostrado la efectividad del tratamiento en ratones,  y proponer el vector AAV9 como […]

AMT e Instituto Pasteur desarrollarán la Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B

Amsterdam Molecular Therapeutics ha alcanzado un acuerdo con el Instituto Pasteur dirigido a desarrollar una Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B El programa será liderado por el Instituto Pasteur, incluida la Fase I/II del ensayo clínico, la cual se espera comience antes de 2013. AMT fabricará y proporcionará el vector Adeno Asociado, AAV5, […]