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Abeona trata al primer paciente en la segunda cohorte de la fase 1/2

Abeona Therapeutics trata al primer paciente en la segunda cohorte de la fase 1/2 del ensayo clínico con el producto ABO-101 para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB).

Los datos provisionales se esperan para la segunda mitad de 2019.

NUEVA YORK y CLEVELAND, 14 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE)–Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO), empresa líder en terapia génica y celular, anunció el día 14 de Mayo que ha completado la cohorte de dosificación 1 y ha tratado al primer paciente en la cohorte 2 del Ensayo clínico, que se encuentra en fase I/II y que evalúa el producto ABO-101, su novedosa terapia génica de una sola aplicación para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). La compañía espera reportar datos provisionales de la eficacia en la segunda mitad de 2019.
“Creemos que ABO-101 puede ayudar a abordar la deficiencia subyacente de enzimas lisosómicas que en última instancia resulta en daño celular progresivo y Neurodesarrollo y deterioro físico en niños con MPS IIIB”, dijo João Siffert, M.D., Director Ejecutivo. “El perfil de seguridad del producto hasta la fecha y la evidencia clara de la actividad biológica proporcionan apoyo para el avance de este ensayo clínico a la segunda cohorte. Este estudio multicentro es posible gracias a nuestras estrechas colaboraciones con investigadores académicos expertos y los participantes que se inscribieron hasta la fecha. Esperamos presentar datos provisionales en la segunda mitad de este año. ”

El ensayo de fase 1/2 es un ensayo clínico global de dos años, de etiqueta abierta y escalamiento de dosis, en pacientes diagnosticados con MPS IIIB que tienen más de seis meses de edad y tienen un cociente de desarrollo cognitivo mínimo de 60 o superior. Se espera que el estudio incluya hasta nueve pacientes y está diseñado para evaluar dos dosis de ABO-101 con cohorte 1 recibiendo 2 X 1013 VG/kg y cohorte 2 recibiendo 5 X 1013 VG/kg. ABO-101 se suministra con la tecnología NAV® AAV9 a través de una perfusión intravenosa de una sola vez. El punto final principal del estudio es evaluar el neurodesarrollo y la seguridad, con múltiples puntos finales secundarios y exploratorios incluyendo evaluaciones neurocognitivas y de comportamiento, calidad de vida, actividad enzimática en el líquido cefalorraquídeo (CSF) y plasma, biomarcadores en el CSF, plasma y orina, y el volumen del cerebro y el hígado.
Abeona está inscribiendo a pacientes elegibles con MPS IIIB en sitios en los Estados Unidos y España y espera activar sitios adicionales a nivel mundial este año para acelerar la inscripción. Información adicional sobre el estudio está disponible en AbeonaTrials.com y ClinicalTrials.gov (NCT03315182).

Acerca de ABO-101

ABO-101 es una nueva terapia génica en fase I/II de desarrollo para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), una rara enfermedad de almacenamiento lisosomal sin una terapia aprobada que afecta principalmente el sistema nervioso central (SNC). ABO-101 se dosifica en una perfusión intravenosa única utilizando el vector NAV® AAV9 para entregar una copia funcional del gen NAGLU a las células del SNC y los tejidos periféricos. La terapia está diseñada para abordar la deficiencia de la enzima NAGLU subyacente responsable de la acumulación anormal de glicosaminoglicanos en el cerebro y en todo el cuerpo que resulta en el daño celular progresivo y el neurodesarrollo y el deterioro físico.
En los Estados Unidos, Abeona tiene designaciones de la vía rápida y de la enfermedad pediátrica rara para la designación ABO-101 y medicamentos huérfanos en los Estados Unidos y la UE.

Podeís leer el comunicado de prensa completo aqui

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