Admin - El síndrome de Sanfilippo es una enfermedad minoritaria, incurable y hasta ahora sin ningún tratamiento disponible, que provoca el deterioro progresivo del sistema nervioso central de los niños produciendo un proceso degenerativo similar a la enfermedad de Alzhéimer
- La Fundación Stop Sanfilippo ha destinado 5 millones de dólares a financiar el primer ensayo clínico en humanos en España basado en terapia génica para el tratamiento de esta enfermedad
- Su colaboración junto con otras nueve fundaciones y asociaciones vinculadas a esta enfermedad de todo el mundo ha permitido ampliar la aportación financiera total al proyecto hasta 13,9 millones de dólares
- Si deseas apoyar a la Fundación Stop Sanfilippo puedes hacer tus donaciones en uno de estos números de cuenta: ES49 2095 0028 8091 1339 8728 o ES85 2100 5839 7502 0014 1215. Más información en: www.stopsanfilippo.org
Madrid, 25 de octubre de 2017.- Desde su creación en 2012, la Fundación Stop Sanfilippo ha puesto en marcha diferentes acciones de micromecenazgo para recaudar fondos que permitan financiar la investigación de soluciones terapéuticas para el síndrome de Sanfilippo. Por medio de estas iniciativas la Fundación ha contribuido con 5 millones de dólares en la puesta en marcha del único ensayo clínico en humanos en España con terapia génica, cantidad que se suma a los 1,6 millones que dólares que ya destinaran a la investigación aplicada tres años atrás. El síndrome de Sanfilippo es una enfermedad minoritaria, incurable y hasta ahora sin tratamiento, que provoca el deterioro progresivo del sistema nervioso central de los niños produciendo un proceso degenerativo similar a la enfermedad de Alzhéimer.
Gracias a estas acciones de micromecenazgo y economía colaborativa y el empeño de la Fundación se ha hecho posible la creación y reciente ampliación de dos ensayos clínicos de terapia génica, actualmente en fase I/II, uno para cada tipo de gen mutado causante de la enfermedad (MPS III A y B). Abeona Therapeutics, compañía biotecnológica estadounidense, es la encargada de desarrollar ambos estudios.
Los resultados obtenidos hasta ahora en ambos ensayos son alentadores. La actual ampliación en una segunda fase, apoyada por la financiación con 5 millones de dólares de la Fundación Stop Sanfilippo, ofrece una oportunidad a un mayor número de niños para que puedan ser incluidos en estos ensayos clínicos, ya que muchos de ellos, por su edad, terapias previas, efectos adversos etc., no han podido participar en las fases iniciales más restrictivas.
“Queremos que la comercialización del producto sea una realidad y con un amplio espectro de indicación, abordando el mayor número de niños posible. Este tipo de terapias requiere de nuevos enfoques, importantes investigaciones y una fuerte colaboración entre los investigadores, la industria, las agencias reguladoras y las Fundaciones y Asociaciones de Pacientes”, comenta Emilio López, presidente de la Fundación Stop Sanfilippo.
El camino recorrido hasta ahora: micromecenazgo y economía colaborativa
La colaboración de las familias, amigos y todas las personas anónimas que, de una u otra manera, han participado en las diferentes acciones de micromecenazgo desarrolladas por la Fundación Stop Sanfilippo han hecho posible la puesta en marcha del único ensayo clínico en España con terapia génica que actualmente investiga soluciones terapéuticas para esta enfermedad minoritaria.
La Fundación Stop Sanfilippo inició hace 5 años diferentes campañas de micromecenazgo para promover la investigación en este campo. Con una aportación total de casi 7 millones de dólares, demuestra su compromiso con la investigación en terapia génica para avanzar en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad.
La financiación del actual ensayo clínico para ofrecer una oportunidad al mayor número de pacientes posible ha requerido un respaldo económico importante, que, en cualquier caso, la Fundación Stop Sanfilippo no podía soportar individualmente.
Esta realidad ha llevado a la Fundación Stop Sanfilippo a desarrollar un modelo de economía colaborativa con las diferentes fundaciones que luchan contra el síndrome de Sanfilippo en otras partes del mundo. Este modelo se ha concretado en la creación de la Alianza Global de fundaciones Sanfilippo, compuesta por 9 organizaciones: la Fundación Stop Sanfilippo (España), Team Sanfilippo Foundation (EE.UU.), Fundación Sanfilippo B (España), Sanfilippo Children’s Foundation (Australia), National MPS Society (EE.UU.), Red Sanfilippo Foundation (México), Children’s Medical Research Foundation (EE.UU.), Abby Grace Foundation (EE.UU.) y Fondation Sanfilippo Suisse (Suiza).
La colaboración entre estas nueve asociaciones se ha traducido en una aportación total de 13,9 millones de dólares para financiar el ensayo clínico de Abeona Therapeutics, en la que la Fundación Stop Sanfilippo se ha convertido en la principal entidad colaboradora con la aportación de 5 millones de dólares.
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